Científicos trabajan con derivados de azucares para prevenir enfermedades raras
Génesis Arévalo
Investigadores de la Universidad de Sevilla se encuentran trabajando con compuestos derivados de azúcares capaces de prevenir y curar ciertas patologías conocidas como enfermedades raras.
Los esfuerzos de los investigadores se dirigen al desarrollo de glicofármacos capaces de unirse a las proteínas mutantes que se encuentran mal pagadas y devolverles su forma correcta.
La estrategia medicinal ha informado que la investigación supone una esperanza para el tratamiento de enfermedades raras como la de Gaucher (enfermedad hereditaria, autosómica recesiva del metabolismo de los esfingolípidos que se caracteriza por hepatoesplenomegalia, anemia, trombocitopenia y lesiones óseas con una gran variedad de grados de severidad) u otras enfermedades que implican un deterioro neurológico importante.
La investigadora Carmen Ortiz Mellet directora del Servicio General de Investigaciones de Criogenia comenta para europapress "para los enfermos que sufren éste problema, la proteína mal plegada es incapaz de alcanzar el lisosoma donde debería realizar su función pero es destruida originando la enfermedad".
La doctora explica para el portal web europeo que los enfermos que sufren de alguna enfermedad llamadas raras la primera línea de actuación consisten en utilizar un nuevo tipo de derivados de carbohidratos como acompañantes de la proteína durante su biosíntesis (una de las dos partes del metabolismo, encargada de la síntesis o bioformación de moléculas orgánicas) proporcionando protección y recuperando su funcionalidad.
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